Podczas projektowania badania klinicznego bierze się pod uwagę kilka parametrów, aby prawidłowo ocenić działanie testowanego leku, a także zmierzyć jego skuteczność i bezpieczeństwo. Obejmują one badaną populację pacjentów, testowany lek, cele badania i tak dalej. W wielu badaniach klinicznych uczestnicy lub populacja są podzieleni na dwie oddzielne grupy, grupę eksperymentalną i grupę kontrolną. Grupa eksperymentalna to osoby otrzymujące testowany lek, a grupa kontrolna otrzymuje lek porównawczy. Tego typu badania kliniczne znane są jako badania porównawcze.
Czym jest grupa kontrolna i dlaczego jest ważna?
W badaniach porównawczych staramy się przeciwstawić działanie badanego leku (tego, który jest testowany) czemuś (lekowi porównawczemu). Możemy analizować go w odniesieniu do braku leczenia, placebo lub podobnego leku, który jest już dostępny na rynku. W tych badaniach uczestnicy są podzieleni na dwie grupy terapeutyczne: grupę badaną i grupę porównawczą. grupa eksperymentalna które otrzymają testowany lek, oraz grupa kontrolna który otrzyma komparator.
Podczas tworzenia grup musimy sprawdzić, czy obie grupy mają podobne cechy. W ten sposób upewniamy się, że wszelkie różnice w wynikach między obiema grupami są spowodowane testowanym lekiem, a nie innymi czynnikami. W badaniach randomizowanych systemy komputerowe lub tabele liczb losowych są wykorzystywane do określenia, do której grupy zostanie przydzielony każdy uczestnik. Proces ten znany jest jako randomizacja i jest dobrym sposobem na tworzenie podobnych grup.
Wykorzystanie grup kontrolnych jest ważną częścią testowania nowych leków, która pozwala nam sprawdzić, czy lek działa i jak dobrze działa w porównaniu z innymi opcjami lub sytuacjami. Pozwala nam to również rozróżnienie wyniku związanego z narkotykami od wyniku spowodowanego innymi czynnikami lub stronniczością. Bez grupy kontrolnej nie mielibyśmy niczego, z czym moglibyśmy zmierzyć wyniki nowego leku.
Jakie jest 5 rodzajów grup kontrolnych?
Badania wykorzystujące co najmniej jedną grupę kontrolną są znane jako badania kontrolowane. Istnieje wiele różnych projektów badań i rodzajów grup kontrolnych. Najpopularniejsze z nich to:
- Jednoczesna kontrola placeboJedna grupa otrzymuje badany lek, a druga placebo.
- Równoczesna kontrola porównawcza dawekPodawane są dwie różne dawki tego samego leku, a każda grupa otrzymuje inną dawkę.
- Równoczesna kontrola bez leczeniaTylko jedna grupa otrzymuje badany lek, a druga nie otrzymuje nic.
- Jednoczesna aktywna kontrola leczeniaJedna grupa otrzymuje badany lek, a druga grupa otrzymuje istniejącą terapię, o której wiadomo, że jest skuteczna.
- Kontrola historycznaW tym przypadku uczestnicy nie są umieszczani w grupie kontrolnej. Informacje lub grupa kontrolna nie są uzyskiwane podczas badania, ale na podstawie danych historycznych od pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni lub leczeni w innych warunkach. Ten rodzaj projektu ma przewagę w przypadku badania rzadkich schorzeń, w przypadku których trudno jest znaleźć wielu uczestników badania.
Rodzaj stosowanej grupy kontrolnej zależy od projektu badania, rodzaju badanego leku, leczonej choroby i rodzaju leczonych pacjentów.
Grupa kontrolna placebo
Po pierwsze, zdefiniujmy czym jest placebo. Jest to substancja nieaktywna lub inna interwencja, która ma taki sam wygląd i jest podawana w taki sam sposób, jak testowany aktywny lek lub leczenie.
Jeśli badanie obejmuje grupę kontrolną placebo, zazwyczaj jest to również badanie zaślepione. Zaślepienie w kontekście badań klinicznych ma miejsce, gdy pacjent nie wie, czy znajduje się w grupie eksperymentalnej, czy kontrolnej. Porównując wyniki z obu grup, dowiemy się, jaki jest rzeczywisty wpływ badanego leku.
Placebo może być również stosowane w celu ułatwienia procesu zaślepienia badania klinicznego. W badaniu, w którym porównuje się dwa leki, które w oczywisty sposób różnią się od siebie (na przykład jeden jest tabletką, a drugi zastrzykiem), uczestnik będzie wiedział, który lek jest mu podawany. Jednak podając osobom z grupy pigułek i zastrzyków placebo, a osobom z grupy zastrzyków pigułkę placebo, wszyscy uczestnicy otrzymają zarówno pigułkę, jak i zastrzyk. Można teraz przeprowadzić zaślepione badanie, ponieważ uczestnicy nie będą wiedzieć, czy pigułka lub zastrzyk, który otrzymują, jest aktywnym lekiem.
Zaślepienie można przeprowadzić na wielu poziomach, tak aby tylko uczestnik (pojedyncza żaluzja); uczestnik i badacz (podwójnie ślepa próba); lub uczestnik, badacz i osoba analizująca wyniki (potrójna żaluzja), nie wiedzą, do której grupy należy każdy uczestnik. Jest również stosowany w celu zminimalizowania możliwości stronniczości i utrzymania równości między grupami od początku do końca badania.
Chociaż zaślepienie jest świetnym sposobem na uniknięcie stronniczości, nie zawsze jest to możliwe lub konieczne, a badanie może mieć charakter otwarty. W tych badaniach uczestnik, badacz i analityk wiedzą, do której grupy należy uczestnik.
Dlaczego warto stosować placebo w badaniach klinicznych?
Czy zatem otrzymanie placebo nie jest równoznaczne z brakiem leczenia? Po co zawracać sobie głowę podawaniem pacjentom placebo?
Kiedy stosujesz placebo, nie stosujesz leczenia, to prawda, ale stosując placebo w badaniu porównawczym, możesz zmierzyć, w jakim stopniu efekt obserwowany u pacjentów przyjmujących badany lek jest spowodowany lekiem, a w jakim jest spowodowany lekiem. efekt placebo.
Efekt placebo to sytuacja, w której zdrowie fizyczne lub psychiczne danej osoby wydaje się poprawiać po zastosowaniu placebo lub “pozorowanego” leczenia. Może to być efekt pozytywny lub negatywny, wywołany przekonaniami danej osoby. Efekt ten występuje tylko wtedy, gdy osoba przyjmująca placebo wierzy, że otrzymuje prawdziwy lek. Dlatego placebo musi wyglądać, smakować i być podawane w taki sam sposób jak badany lek.
Chociaż badania porównawcze z użyciem placebo mogą być przydatne podczas opracowywania nowego leku lub terapii, istnieje wiele Kontrowersje dotyczące tego, czy etyczne lub właściwe jest podawanie uczestnikom placebo, gdy dostępne są inne ważne opcje leczenia..
Na całym świecie przyjęto, że stosowanie placebo zamiast istniejącego leczenia jest dopuszczalne w określonych sytuacjach, o ile jego stosowanie nie stanowi ryzyka dla uczestnika oraz w przypadku leczenia chorób, które nie zagrażają życiu:
- Gdy nie istnieje skuteczne leczenie.
- Gdy placebo jest podawane tylko przez krótki czas.
- Gdy nie zwiększa to ryzyka niezwiązanego z chorobą podstawową.
The Deklaracja Helsińska, to zbiór zasad etycznych dotyczących badań medycznych na ludziach, w tym badań klinicznych. Stwierdza ona, że “korzyści, ryzyko, obciążenia i skuteczność nowej metody powinny być porównywane z najlepszymi istniejącymi metodami zapobiegania, diagnozowania i leczenia”. Dlatego projekt nowoczesnego badania klinicznego powinien obejmować grupy kontrolne, które reprezentują najnowszy “standard opieki”, w oparciu o dowody dostępne w danym czasie.
“Standard opieki” to wytyczne dotyczące odpowiedniego leczenia choroby oparte na porozumieniu ekspertów medycznych; innymi słowy, leczenie to jest uważane za najlepszy sposób leczenia tej choroby. W zależności od choroby leczonej w badaniu klinicznym, standard opieki jest zwykle stosowany w leczeniu grupy kontrolnej. Oznacza to, że pacjenci włączeni do grupy kontrolnej otrzymają zwykłe standardowe leczenie, zgodnie ze standardem opieki w danym czasie. W ten sposób wyniki uzyskane w grupie eksperymentalnej są porównywane z istniejącym leczeniem.
Badania równoważności biologicznej, wyższości i równoważności biologicznej
W badaniach klinicznych istnieją pewne rodzaje prób, które wykorzystują standardową terapię jako grupę kontrolną, aby wykazać, czy badana terapia jest nie gorsza, lepsza lub równoważna standardowej. Postaramy się rozwinąć te podejścia w prosty sposób.
Z jednej strony są Badania kliniczne typu non-inferiority, Głównym celem jest wykazanie, że nowy lek jest tak samo skuteczny jak lek kontrolny, a także innych potencjalnych korzyści, takich jak większe bezpieczeństwo, krótszy czas trwania leczenia, lepsza droga podania lub niższy koszt, między innymi. Ten rodzaj badania jest zwykle przeprowadzany, gdy istnieje już skuteczne leczenie danej patologii.
Z drugiej strony są badania kliniczne wyższości, w których głównym celem jest wykazanie, że leczenie eksperymentalne jest bardziej skuteczne niż leczenie porównawcze.
Wreszcie, są badania kliniczne biorównoważności,które są niezbędne do wprowadzenia na rynek leku generycznego. Lek generyczny zawierałby tę samą substancję czynną, dawkę i formę podania, co lek referencyjny. Aby lek generyczny został zatwierdzony, musi być biorównoważny z lekiem referencyjnym, co oznacza, że jest wchłaniany w takim samym tempie i w takiej samej ilości do krwiobiegu. Dzięki tego typu badaniu możemy potwierdzić biorównoważność i wykazać, że lek generyczny ma taką samą skuteczność i bezpieczeństwo jak lek wprowadzony na rynek lub lek referencyjny. Badanie to opierałoby się na wcześniejszych doświadczeniach i badaniach leku referencyjnego, dlatego w porównaniu z badaniami klinicznymi nowych leków badanych, badania biorównoważności są łatwiejsze do przeprowadzenia, mają niższe koszty i krótszy czas trwania, ponieważ wymagają tylko jednej fazy badań klinicznych.
Ogólnie rzecz biorąc, podczas testowania leku czasami musimy być w stanie porównać nasze wyniki z kontrolą, aby upewnić się, że nowy lek jest skuteczny i bezpieczny, dzięki czemu grupy kontrolne są kluczową częścią opracowywania leków i badań klinicznych.