Lors de la conception d'un essai clinique, plusieurs paramètres sont pris en compte pour évaluer correctement les effets du médicament testé, ainsi que pour mesurer son efficacité et sa sécurité. Il s'agit notamment de la population de patients à étudier, du médicament testé, des objectifs de l'étude, etc. Dans de nombreux essais cliniques, les participants ou la population sont divisés en deux groupes distincts, le groupe expérimental et le groupe témoin.. Le groupe expérimental est celui qui reçoit le médicament testé, et le groupe de contrôle reçoit le comparateur. Ces types d'essais cliniques sont connus sous le nom d'études comparatives.
Qu'est-ce qu'un groupe de contrôle et pourquoi est-il important ?
Dans les études comparatives, nous cherchons à comparer les effets du médicament expérimental (celui qui est testé) à ceux d'un autre médicament (le médicament de comparaison). Nous pouvons l'analyser soit par rapport à l'absence de traitement, soit par rapport à un placebo, soit par rapport à un médicament similaire déjà disponible sur le marché. Dans ces études, les participants sont répartis en deux groupes de traitement : le groupe de traitement et le groupe de comparaison. groupe expérimental qui recevra le médicament testé, et les groupe de contrôle qui recevra le comparateur.
Lors de la constitution des groupes, nous devons vérifier que les deux groupes présentent des caractéristiques similaires. Ce faisant, nous nous assurons que toute différence observée dans les résultats entre les deux groupes est due au médicament testé et non à d'autres facteurs. Dans les études randomisées, des systèmes informatisés ou des tables de nombres aléatoires sont utilisés pour déterminer le groupe auquel chaque participant sera affecté. Ce processus est connu sous le nom de la randomisation et constitue un bon moyen de créer des groupes similaires.
L'utilisation de groupes de contrôle est une partie importante de l'expérimentation de nouveaux médicaments, qui nous permet de voir si le médicament fonctionne, et dans quelle mesure il fonctionne par rapport à d'autres options ou situations. Cela nous permet également différencier un résultat lié à la drogue d'un résultat causé par d'autres facteurs ou par un biais. Sans groupe de contrôle, nous n'aurions rien pour mesurer les résultats du nouveau médicament.
Quels sont les 5 types de groupes de contrôle ?
Les études qui utilisent au moins un groupe de contrôle sont connues sous le nom de essais contrôlés. Il existe de nombreux modèles d'essais et types de groupes de contrôle différents. Les plus courants sont les suivants :
- Contrôle simultané par placeboUn groupe reçoit le médicament à l'étude, l'autre un placebo.
- Contrôle simultané de la comparaison des dosesLe groupe est composé de deux doses différentes d'un même médicament, et chaque groupe reçoit une dose différente.
- Pas de traitement contrôle simultanéLe groupe de référence : un seul groupe reçoit le médicament à l'étude, et l'autre groupe ne reçoit rien.
- Traitement actif concomitantL'étude se déroule comme suit : un groupe reçoit le médicament à l'étude et l'autre groupe reçoit une thérapie existante connue pour son efficacité.
- Contrôle historiqueDans ce cas, les participants ne sont pas placés dans un groupe de contrôle. L'information ou le groupe de contrôle n'est pas obtenu pendant l'étude, mais à partir de données historiques provenant de patients qui ont été traités précédemment ou traités dans un cadre différent. Ce type de conception présente un avantage lorsqu'il s'agit d'étudier des maladies rares pour lesquelles il est difficile de trouver un grand nombre de participants à l'essai.
Le type de groupe de contrôle utilisé dépend de la conception de l'étude, du type de médicament étudié, de la maladie traitée et du type de patients traités.
Groupe de contrôle placebo
Définissons d'abord ce qu'est un placebo. Il s'agit d'une substance inactive ou d'une autre intervention qui a la même apparence et est administrée de la même manière que le médicament ou le traitement actif testé.
Lorsqu'une étude comporte un groupe de contrôle placebo, il s'agit généralement d'une étude en aveugle.. Dans le contexte des essais cliniques, on parle d'insu lorsque le patient ne sait pas s'il fait partie du groupe expérimental ou du groupe de contrôle. En comparant les résultats des deux groupes, nous connaîtrons les véritables effets du médicament étudié.
Un placebo peut également être utilisé pour faciliter le processus d'aveuglement d'un essai clinique. Dans un essai où l'on compare deux médicaments manifestement différents (l'un est une pilule et l'autre une injection, par exemple), le participant saura quel médicament on lui administre. Toutefois, en donnant aux participants du groupe "pilule" une injection placebo et aux participants du groupe "injection" une pilule placebo, tous les participants recevront à la fois une pilule et une injection. L'étude peut désormais être réalisée en aveugle, car les participants ne sauront pas si la pilule ou l'injection qu'ils reçoivent est le médicament actif.
L'aveuglement peut se faire à plusieurs niveaux, de sorte que seul le participant (store simple) ; le participant et l'enquêteur (double aveugle) ; ou le participant, l'enquêteur et la personne chargée d'analyser les résultats (triple store), ne savent pas dans quel groupe se trouve chaque participant. Elle est également utilisée pour minimiser la possibilité de biais et pour maintenir l'égalité entre les groupes du début à la fin de l'étude.
Si l'insu est un excellent moyen d'éviter les biais, il n'est pas toujours possible, ni nécessaire, et l'essai peut être ouvert.. Dans ces études, le participant, l'enquêteur et l'analyste savent à quel groupe appartient le participant.
Pourquoi utiliser un placebo dans les essais cliniques ?
Ainsi, recevoir un placebo ne revient-il pas à ne recevoir aucun traitement ? Pourquoi se donner la peine de donner un placebo aux patients ?
Lorsque vous utilisez un placebo, vous n'administrez pas de traitement, c'est vrai, mais en utilisant un placebo dans une étude comparative, vous pouvez mesurer la part de l'effet observé chez les patients prenant le médicament à l'étude qui est due au médicament et celle qui est due au placebo. effet placebo.
On parle d'effet placebo lorsque la santé physique ou mentale d'une personne semble s'améliorer après l'administration d'un placebo ou d'un traitement "factice". Il peut s'agir d'un effet positif ou négatif, tous déclenchés par les croyances d'une personne. Cet effet ne se produit que lorsque la personne qui prend le placebo croit qu'on lui donne le vrai médicament. Par conséquent, un placebo doit avoir la même apparence, le même goût et être administré de la même manière que le médicament à l'étude.
Bien que les études comparatives utilisant un placebo puissent être utiles lors du développement d'un nouveau médicament ou d'un nouveau traitement, il y a beaucoup d'incertitudes quant à l'utilisation d'un placebo. controverse sur l'éthique ou l'opportunité de donner un placebo aux participants alors qu'il existe d'autres options thérapeutiques valables.
Il est admis dans le monde entier que l'utilisation d'un placebo à la place d'un traitement existant est acceptable dans certaines situations, tant que son utilisation ne présente pas de risque pour le participant, et lorsqu'il s'agit de traiter des maladies qui ne mettent pas en jeu le pronostic vital :
- Lorsqu'il n'existe pas de traitement efficace.
- Lorsque le placebo n'est administré que pendant une courte période.
- Lorsqu'il n'ajoute pas de risques non liés à leur maladie sous-jacente.
Les Déclaration d'Helsinki, est un ensemble de principes éthiques applicables à la recherche médicale sur des sujets humains, y compris les essais cliniques. Il stipule que "les avantages, les risques, les charges et l'efficacité d'une nouvelle méthode doivent être comparés aux meilleures méthodes existantes de prévention, de diagnostic et de traitement". Par conséquent, la conception d'un essai clinique moderne doit inclure des groupes de contrôle qui représentent la dernière "norme de soins", sur la base des preuves disponibles à ce moment-là.
La "norme de soins" est une ligne directrice pour le traitement adéquat d'une maladie, basée sur l'accord des experts médicaux ; en d'autres termes, ce traitement est considéré comme la meilleure façon de traiter cette maladie. Selon la maladie traitée dans l'essai clinique, la norme de soins est généralement utilisée pour traiter le groupe de contrôle. Cela signifie que les patients inclus dans le groupe de contrôle recevront le traitement standard habituel, conformément à la norme de soins du moment. De cette manière, les résultats obtenus avec le groupe expérimental sont comparés au traitement existant.
Études de non-infériorité, de supériorité et de bioéquivalence
En recherche clinique, il existe certains types d'essais qui utilisent un traitement standard comme groupe de contrôle, afin de démontrer si le traitement expérimental est non inférieur, supérieur ou équivalent au traitement standard. Nous allons essayer de développer ces approches de manière simple.
D'une part, il y a les essais cliniques de non-inférioritéDans les essais cliniques, l'objectif principal est de démontrer que le nouveau médicament est aussi efficace que le médicament témoin, ainsi que d'autres avantages potentiels, tels qu'une plus grande sécurité, une durée de traitement plus courte, une meilleure voie d'administration ou un coût plus faible, entre autres. Ce type d'essai est généralement réalisé lorsqu'il existe déjà un traitement efficace pour une pathologie.
D'autre part, il y a les les essais cliniques de supériorité, dont l'objectif principal est de démontrer que le traitement expérimental est plus efficace que le traitement de référence.
Enfin, il existe essais cliniques de bioéquivalenceLe médicament générique contiendrait le même principe actif, la même posologie et la même forme d'administration que le médicament de référence. Le médicament générique contiendrait le même ingrédient actif, le même dosage et la même forme d'administration que le médicament de référence. Pour qu'un médicament générique soit approuvé, il doit être bioéquivalent au médicament de référence, ce qui signifie qu'il est absorbé à la même vitesse et en même quantité dans la circulation sanguine. Ce type d'étude permet de confirmer la bioéquivalence et de montrer que le médicament générique a la même efficacité et la même sécurité que le médicament commercialisé ou le médicament de référence. C'est pourquoi, par rapport aux essais cliniques de nouveaux médicaments expérimentaux, les essais de bioéquivalence sont plus faciles à réaliser, moins coûteux et plus courts, car ils ne nécessitent qu'une seule phase d'essais cliniques.
D'une manière générale, lorsque nous testons un médicament, nous devons parfois être en mesure de comparer nos résultats à un groupe témoin, afin de nous assurer que le nouveau médicament est efficace et sûr, ce qui fait des groupes témoins un élément clé du développement des médicaments et des essais cliniques.