La Organización Mundial de la Salud (OMS) define los ensayos clínicos como "un tipo de investigación que estudia nuevas pruebas y tratamientos y evalúa sus efectos sobre la salud humana". Cuando hablamos de ensayos clínicos, nos referimos a investigaciones que se llevan a cabo en seres humanos. El desarrollo de un ensayo clínico implica mucho tiempo y esfuerzo, y hay que hacer mucho trabajo preclínico antes de empezar a pensar en probar un fármaco en seres humanos.
Desarrollo preclínico
En primer lugar, necesitamos comprender la biología de una enfermedad, qué la causa y cuáles son sus efectos. Con esta información, se identifican posibles dianas para tratar o curar la enfermedad. Cuando se diseña un fármaco, se crea para atacar o tener un efecto sobre estas dianas, y se realizan pruebas de laboratorio para asegurarse de que el fármaco funciona donde debe.
El siguiente paso serán los ensayos con animales. Durante estas pruebas, comprobamos si el fármaco funciona como debería en el animal y si tiene algún efecto sobre la enfermedad que estamos probando. También vemos si hay efectos secundarios y qué niveles del fármaco serían tóxicos para el animal. Esto es importante para saber qué posibles dosis podrían utilizarse en humanos. Incluso en esta fase, el tipo de estudios y el tipo de animal que hay que utilizar están regulados. Hay algunos experimentos estándar que deben realizarse y otros específicos que dependerán del tipo de fármaco y del uso que se le vaya a dar.
Desarrollo clínico
El desarrollo clínico comienza con la identificación de lo que necesitamos medir y cómo necesitamos medirlo para poder decir que nuestro medicamento funciona. Las agencias reguladoras tienen diferentes directrices sobre cómo diseñar un ensayo clínico, según el tipo de fármaco y su uso.
También es importante mencionar que existen diferentes fases en el desarrollo clínico, cada una con sus propias características y requisitos. Para más información sobre las distintas fases de los ensayos clínicos, haga clic aquí.
Relevancia del diseño de los ensayos clínicos
¿Por qué es tan importante el diseño de un ensayo clínico? Un diseño adecuado garantiza que se recopile la información correcta de la manera adecuada y hará que todo el proceso del ensayo clínico sea más sencillo, mejorando las posibilidades de que el ensayo sea aprobado. Dentro del diseño del ensayo clínico tenemos que decidir:
- ¿Vamos a estudiar sólo un fármaco (no controlado), o vamos a compararlo con algo (controlado)? Podríamos compararlo con un placebo, o con otro fármaco que ya se esté utilizando para esa enfermedad o indicación, por ejemplo.
- Si estamos comparando nuestro fármaco con algo, ¿cómo vamos a decidir qué participante recibe qué fármaco? ¿Vamos a dividirlos al azar (aleatorizado), o vamos a dejar que el participante/investigador decida, o dependerá del momento en que se unan al ensayo (no aleatorizado)? ¿Los participantes se dividirán por igual, o queremos que haya un número diferente de participantes que tomen cada fármaco?
- Si decidimos comparar nuestro fármaco con algo, ¿sabrán los participantes qué fármaco están tomando? Si no lo saben, se trataría de un estudio ciego. Si lo saben, se trataría de un estudio abierto. Hay muchos niveles de cegamiento, y el que se utilice depende del diseño del ensayo.
- Si estamos comparando nuestro fármaco con otro, ¿tomarán los participantes sólo uno de los fármacos? ¿Cambiarán al otro fármaco a mitad del estudio? ¿Se dividirán primero y tomarán diferentes fármacos durante la primera parte del estudio, y luego tomarán un solo fármaco durante el resto del estudio?
- ¿Cuántos participantes queremos que haya?
- ¿Qué tipo de participante vamos a buscar? Tenemos que decidir qué criterios queremos que cumpla alguien para participar (criterios de inclusión) y qué criterios no queremos que cumpla nadie para participar (criterios de exclusión). Por ejemplo, no queremos incluir a hombres en un estudio sobre anticonceptivos femeninos.
- ¿Qué pruebas y exámenes médicos hay que hacer y cuándo hay que hacerlos?
El proceso de inicio del estudio
Ahora que tenemos el estudio diseñado y aprobado, tenemos que decidir dónde se llevará a cabo. Los ensayos clínicos suelen realizarse en clínicas u hospitales y se denominan centros. Es muy importante seleccionar los centros adecuados para el estudio, ya que el centro se encargará de encontrar a los participantes y de la interacción diaria con ellos.
También hay que hacer un análisis de viabilidad para asegurarse de que el centro es capaz de realizar la prueba. Para ello habrá que evaluar su disponibilidad, mano de obra, instalaciones y experiencia. Tenemos que preguntarnos:
- ¿Son capaces de ver y atender a todos los participantes que desee?
- ¿Disponen del equipo y los técnicos necesarios para poder realizar las pruebas y evaluaciones del estudio?
- ¿Han sido sede de otros ensayos clínicos? ¿Disponen de la formación y certificación adecuadas para el ensayo clínico?
Una vez seleccionados los centros y preparada toda la documentación necesaria, los ensayos clínicos pueden ser presentados para su evaluación y aprobación.
Aprobación de ensayos clínicos
Antes de llevar a cabo un ensayo clínico, el diseño del ensayo, los centros propuestos y muchos otros documentos esenciales deben enviarse a la Comisión Europea y recibir su aprobación por parte de la Agencia Reguladora (AR) y el Comité de Ética (CEI/CEI) Estas entidades enviarán propuestas sobre cómo mejorar el estudio y si es necesario realizar algún cambio para garantizar la seguridad de los participantes. Si envían su aprobación, el ensayo clínico podrá llevarse a cabo.
Cómo realizar un ensayo clínico
El siguiente paso, después de activar los centros, sería el reclutamiento. Durante esta etapa, el centro busca activamente personas interesadas en la participación del estudio, podrían utilizarse campañas publicitarias para ello, y una vez encontradas y evaluadas, se reclutan a los participantes en el ensayo.
Cuando alguien está interesado en participar en el ensayo, pasa por el proceso de selección, que es cuando el investigador le da toda la información sobre el estudio (qué pruebas se harán, qué se necesita, etc.) y responde a sus preguntas. El investigador preguntará a la persona si reúne los requisitos para participar en el estudio. Si la persona decide unirse al ensayo, firma un Formulario de consentimiento informado (CIF), declarando que aceptan las condiciones de participación en el ensayo.
Una vez firmado el CIF y confirmado que el participante cumple todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión, se le inscribe en el ensayo clínico, se le administra la medicación del estudio y éste se lleva a cabo. El centro realizará un seguimiento del participante durante todo el ensayo.
El desarrollo de un medicamento, desde la identificación de la diana, la investigación preclínica, la investigación clínica, hasta su aprobación y comercialización, suele durar aproximadamente 15 años. Es un proceso muy largo y costoso, pero el desarrollo de nuevos tratamientos y curas no sería posible sin la participación de voluntarios en los ensayos clínicos. Por eso, animamos a nuestros lectores a obtener más información y a ayudarnos a difundir los ensayos clínicos.
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