Ludzie uważają, że badania kliniczne są przeznaczone wyłącznie dla pacjentów w stanie krytycznym z poważnymi schorzeniami, i choć jest to jedna z najbardziej powszechnych opinii na ten temat. Najczęstsze błędne przekonania W świecie badań naukowych wiele osób cierpiących na rzadkie lub nieuleczalne choroby musi uciekać się do badań klinicznych jako ostatniej deski ratunku.
Badania nad rzadkimi chorobami
Rzadkie choroby to takie, które mają niską częstość występowania, a zatem dotykają niewielkiej liczby osób. Aby choroba została uznana za rzadką, musi dotyczyć mniej niż 1 na 1 000 do 200 000 osób, ale dokładna granica różni się w zależności od kraju. Chociaż nie są one bardzo rozpowszechnione, Szacuje się, że istnieje co najmniej 7000 różnych rzadkich chorób, które dotykają około 300 milionów ludzi na całym świecie.
Rzadkie choroby są zwykle przewlekłe i zwyrodnieniowe, co oznacza, że pogarszają się z czasem, a 65% z nich są poważne i niepełnosprawne, wpływając na jakość życia pacjentów i ich rodzin. Ponieważ są one rzadkie, niewiele o nich wiadomo, a jeśli kiedykolwiek zostaną zdiagnozowane, zwykle dopiero po konsultacji z kilkoma specjalistami i po wykluczeniu innych, bardziej powszechnych schorzeń.
Większość rzadkich chorób ma podłoże genetyczne, ale mogą być one również wywoływane przez niektóre infekcje, zaburzenia immunologiczne, zwyrodnieniowe lub proliferacyjne. Pomimo wiedzy o tym, jak niektóre z tych chorób są wywoływane, tylko około 400 z nich ma istniejące leczenie. Ze względu na ograniczone możliwości leczenia tych rzadkich chorób, udział w badaniu klinicznym może być często najlepszym rozwiązaniem dla wielu pacjentów.
Biorąc pod uwagę wszystkie te czynniki, łatwo zrozumieć, dlaczego tak ważne jest inwestowanie w badania i pomoc w opracowywaniu terapii zmieniających życie osób cierpiących na te choroby. Wspaniałą inicjatywą jest Sieć badań klinicznych nad rzadkimi chorobami (RDCRN), Zaprojektowany przez Narodowy Instytut Zdrowia (NIH) i ustanowiony w 2002 roku w Stanach Zjednoczonych w celu przyspieszenia badań medycznych nad rzadkimi chorobami poprzez promowanie badań w tym obszarze, ułatwianie rejestracji uczestników w badaniach klinicznych, współpracę między zespołami badawczymi i udostępnianie danych. Program ten zapewnia obecnie wsparcie zespołom badawczym zaangażowanym w badania nad prawie 200 rzadkimi chorobami.
Wyzwania związane z badaniami klinicznymi rzadkich chorób:
Dlaczego więc nie prowadzi się większej liczby badań w celu znalezienia terapii lub lekarstwa na te choroby? Opracowanie jakiegokolwiek nowego leku jest skomplikowane, bardzo kosztowne, wymaga dużo czasu i wysiłku, a sukces nigdy nie jest gwarantowany. Niestety, z tego powodu opracowanie leku, który przyniesie korzyści tylko niewielkiej grupie osób, nie zawsze jest ekonomicznie opłacalne.
W tym miejscu pojawia się koncepcja sierocych produktów leczniczych. Są one definiowane przez Europejska Agencja Leków (EMA) jako lek służący do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia zagrażających życiu lub przewlekle upośledzających stanów chorobowych, które są rzadkie, lub w przypadku których jest mało prawdopodobne, że przyniosą wystarczające zyski, aby uzasadnić koszty badań i rozwoju.
Wiele podmiotów zapewnia zachęty do promowania badań i rozwoju leków sierocych, ale nawet wtedy istnieją inne czynniki, które sprawiają, że prowadzenie badań klinicznych w chorobach rzadkich jest wyzwaniem zarówno dla badaczy, jak i uczestników. Oto kilka aspektów, które należy wziąć pod uwagę podczas projektowania tego rodzaju badań klinicznych:
- Kryteria włączenia i wyłączenia: Wybór rodzaju pacjenta, który ma zostać włączony do badania klinicznego, może być mieczem obosiecznym. Z jednej strony, aby móc przeprowadzić badanie i udowodnić, że wyniki nie są wynikiem szczęścia lub przypadku, potrzebna jest minimalna liczba uczestników. Z drugiej strony, aby upewnić się, że wyniki są rzeczywiście spowodowane testowanym lekiem, ważne jest ograniczenie liczby czynników, które mogą wpływać na wynik. To ostatnie można osiągnąć poprzez stworzenie bardzo restrykcyjnych kryteriów włączenia i wykluczenia. Jednak im bardziej rygorystyczne kryteria, tym trudniej będzie znaleźć uczestników spełniających wymagania, a w przypadku rzadkich chorób, gdzie liczba potencjalnych pacjentów jest już niska, jeszcze trudniej jest znaleźć wystarczającą liczbę osób, aby móc przeprowadzić badanie.
- Problemy geograficzne: Ponieważ rzadkie choroby są rzadkie, możliwe jest, że niewielu pacjentów, którzy na nie cierpią, jest rozproszonych po całym świecie. W takim przypadku rekrutacja pacjentów do badania prowadzonego w jednej klinice lub szpitalu może nie być najlepszym rozwiązaniem, a badacze będą musieli rozważyć włączenie do badania innych klinik lub szpitali w innych częściach świata. Oznaczałoby to znaczne skomplikowanie logistyki i organizacji badania, a także dodatkowe koszty.
- Dodatkowe koszty: Ze względu na wspomniany wcześniej problem geograficzny, pacjenci często muszą podróżować na duże odległości do kliniki lub szpitala prowadzącego badanie kliniczne w celu odbycia wizyt badawczych. Ten dodatkowy koszt podróży i zakwaterowania może być kosztowny. Projekt badania klinicznego ma kluczowe znaczenie dla zminimalizowania podróży i zapewnienia pacjentom jak największego komfortu uczestnictwa.
Badania kliniczne nad rakiem: wyzwania i możliwości
Rak to choroba, która dotyka co trzecią osobę w Stanach Zjednoczonych i jest główną przyczyną zgonów na całym świecie. Może rozwinąć się w dowolnej części ciała i charakteryzuje się niekontrolowanym wzrostem nieprawidłowych komórek. Te komórki nowotworowe mogą tworzyć masy zwane guzami złośliwymi, które mogą atakować otaczające tkanki i narządy oraz rozprzestrzeniać się na inne części ciała.
Różne stadia raka są używane do opisania zakresu i ciężkości choroby, a system oceny stopnia zaawansowania różni się w zależności od rodzaju raka. Określenie stopnia zaawansowania nowotworu ma zasadnicze znaczenie dla ustalenia najbardziej odpowiedniego leczenia i przewidzenia rokowania lub wyniku pacjenta.
Istnieje wiele rodzajów leczenia raka, a to, który z nich zostanie zastosowany, będzie zależeć od rodzaju raka i stopnia jego zaawansowania. W niektórych przypadkach dostępna będzie tylko jedna metoda leczenia, a w innych przypadkach do wyboru będzie wiele opcji i kombinacji. Najbardziej znanymi metodami leczenia są chirurgia, chemioterapia i radioterapia, ale jest ich znacznie więcej. Jednak istniejące metody leczenia nie zawsze są skuteczne, a niektórzy pacjenci z rakiem mogą szukać nowych lub eksperymentalnych opcji dostępnych tylko w ramach badań klinicznych.
Rozważania dotyczące opracowywania leków przeciwnowotworowych
Ze względu na mnogość typów i podtypów nowotworów, badania i opracowywanie leków na konkretne nowotwory często napotykają podobne trudności jak w przypadku chorób rzadkich. Istnieją również inne aspekty etyczne, naukowe i praktyczne, które należy wziąć pod uwagę podczas przeprowadzania badań mających na celu opracowanie leczenia tego typu chorób.
Na przykład w Badania kliniczne fazy 1, Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego eksperymentalnego leku lub terapii u ludzi i są one zwykle przeprowadzane na zdrowych uczestnikach, ale nie zawsze tak jest w przypadku opracowywania terapii przeciwnowotworowych.
Większość tych terapii ma na celu atakowanie nieprawidłowych komórek nowotworowych, ale nie zawsze łatwo jest celować tylko w te komórki, co oznacza, że wiele zdrowych komórek może zostać uszkodzonych w trakcie procesu. W związku z tym badania fazy 1 nad rakiem nie mogą być przeprowadzane na zdrowych uczestnikach, ponieważ narażenie na leczenie zagrażałoby ich zdrowiu. W takich przypadkach uczestnikami badania fazy 1 musieliby być pacjenci chorzy na raka, dla których potencjalne korzyści (skuteczne leczenie) przewyższają ryzyko. Oznacza to również, że pacjenci ci mogą wcześniej otrzymać potencjalnie ratujące życie leczenie. Ma to kluczowe znaczenie dla pacjentów, którzy nie mają dostępnych skutecznych alternatyw terapeutycznych. Kolejną dodatkową korzyścią z przeprowadzania tych badań na pacjentach z rakiem jest to, że możemy również sprawdzić, czy leczenie wpływa na raka, co może pozwolić badaczom na szybkie przejście do późniejszych faz, jeśli zaobserwowane zostaną obiecujące wyniki.
Badania mające na celu poprawę obecnych metod leczenia raka
Badania kliniczne nad rakiem nie zawsze koncentrują się na leczeniu ostatniej szansy dla pacjentów w stanie terminalnym. Badania nad rakiem są również niezbędne do ulepszenia obecnych metod leczenia i zidentyfikowania tych, które działają najlepiej. Na przykład w niektórych przypadkach raka trzustki otwarta operacja usunięcia części trzustki jest akceptowaną i często stosowaną opcją leczenia, ale ma swoje wady. A badanie kliniczne w 2021 r. wykazały, że ta sama procedura wykonana za pomocą chirurgii minimalnie inwazyjnej (laparoskopii) nie tylko zmniejszyła ryzyko utraty krwi i spowodowała krótszy pobyt w szpitalu i szybszy powrót do zdrowia, ale nawet przyniosła lepsze wyniki onkologiczne niż operacja otwarta, w tym całkowite przeżycie i przeżycie wolne od choroby we wczesnym stadium raka trzustki.
Badania kliniczne chorób zwyrodnieniowych
Badania nad chorobą Alzheimera
Choroba Alzheimera (AD) jest chorobą neurodegeneracyjną, która wpływa na mózg i powoduje postępującą utratę pamięci i zdolności poznawczych. Dotyka ona ponad 6 milionów osób w Stanach Zjednoczonych i jest najczęstszą przyczyną demencji u osób starszych.
Charakteryzuje się obecnością pewnych złogów białkowych w mózgu, które pojawiają się dekadę lub więcej przed wystąpieniem objawów, które obejmują zmiany osobowości i zachowania, trudności językowe i rozumowania, a nawet halucynacje, urojenia i paranoję.
Nie ma lekarstwa na chorobę Alzheimera, a obecne opcje leczenia koncentrują się na łagodzeniu objawów i poprawie jakości życia pacjenta. Niektóre leki i terapie mogą pomóc spowolnić postęp choroby i złagodzić jej skutki, ale przy obecnym stanie wiedzy postęp choroby i związana z nią niepełnosprawność są nieuniknione, co sprawia, że badania kliniczne są dla pacjentów ostatecznością.
Szybkość postępu choroby Alzheimera jest różna u poszczególnych pacjentów i bardzo trudna do przewidzenia. Niedawno w czasopiśmie JAMA Neurology gdzie pomiar poziomu biomarkera zwanego P-tau217 we krwi okazał się przydatny w identyfikacji osób we wczesnych stadiach choroby, które nie wykazują jeszcze objawów, ale są zagrożone rozwojem zaburzeń poznawczych.
Chociaż zainteresowanie tą chorobą wzrosło w ostatnich latach, należy przeprowadzić dalsze badania w celu zidentyfikowania możliwych celów terapeutycznych i opracowania skutecznych metod leczenia lub leków zapobiegawczych.
Badania nad chorobą Parkinsona
Choroba Parkinsona jest przewlekłym zaburzeniem neurologicznym, które dotyka ponad 8,5 miliona osób, a częstość jej występowania podwoiła się w ciągu ostatnich 25 lat. Choroba ta charakteryzuje się postępującą degeneracją komórek nerwowych ośrodkowego układu nerwowego, wpływając na koordynację ruchów i kontrolę mięśni.
Główne objawy Parkinsona obejmują drżenie, sztywność mięśni, powolność ruchów i trudności z utrzymaniem równowagi. W miarę postępu choroby pacjenci mogą również doświadczać innych objawów, takich jak problemy z mową, zaburzenia snu, depresja i trudności poznawcze.
Parkinson jest chorobą przewlekłą i postępującą, co oznacza, że objawy nasilają się z czasem. Chociaż nie ma lekarstwa, terapie i leki mogą pomóc zmniejszyć objawy. Ważne jest, aby pamiętać, że choroba Parkinsona wpływa na każdą osobę inaczej, więc leczenie i podejście jest zwykle spersonalizowane, aby dopasować się do konkretnych potrzeb każdego pacjenta.