La farmacéutica global Lupin Limited (Lupin) y el laboratorio español Exeltis Healthcare S.L (Exeltis) anunciaron hoy que el Ministerio de Sanidad español ha aprobado el reembolso de NaMuscla® (mexiletina) de Lupin para el tratamiento sintomático de la miotonía en adultos con trastornos miotónicos distróficos (NDM) en el Servicio Nacional de Farmacia y Salud. NaMuscla® es el primer y único producto con licencia para esta indicación en Europa y será comercializado por Exeltis en España.

Los trastornos NDM son un grupo de trastornos neuromusculares hereditarios raros que se caracterizan por la incapacidad para relajar los músculos después de la contracción voluntaria, con una prevalencia estimada de 1 caso por cada 100.000 habitantes en España, a pesar de variar de una canalopatía a otra y entre regiones. NaMuscla® reduce los síntomas de miotonía en personas con NDM, lo que resulta en una mejora significativa en la calidad de vida y otros resultados clínicos y funcionales para los pacientes¹. NaMuscla®, catalogado como medicamento huérfano, recibió la autorización de comercialización de la UE en diciembre de 2018².

“Los pacientes con NDM en España ahora podrán acceder a NaMuscla® de manera sostenible. Estamos muy agradecidos a todas las partes involucradas en el proceso de aprobación, especialmente a nuestro socio Exeltis”, dijo Thierry Volle, presidente de Lupin EMEA. “El viaje de transformación de Lupin hacia áreas de enfermedades especializadas continúa con futuras inversiones planificadas para enfermedades neuromusculares, para así cubrir las necesidades no satisfechas de los pacientes”.

"Estamos muy contentos de esta decisión que brinda una opción de tratamiento innovador para estos pacientes que necesitaban una solución lo antes posible”, dijo Alberto Fábregas Gil, director general de Exeltis para España y Portugal. "Además, gracias a este acuerdo podremos distribuir NaMuscla® de manera rápida y efectiva a todos, reforzando nuestra posición en el área del Sistema Nervioso Central".

Hasta la fecha, las personas que viven con NDM en España han tenido un acceso limitado a un tratamiento autorizado para la miotonía que puede reducir la carga diaria de este síntoma incapacitante de por vida. Este acceso limitado, sumado a la experiencia clínica limitada entre los profesionales de la salud debido a la naturaleza rara de la enfermedad, podía resultar perjudicial para los pacientes.

El ensayo pediátrico de Lupin como parte del plan de investigación pediátrica de NaMuscla® en niños con trastornos miotónicos (NCT04624750) está en curso y concluyó con éxito la inscripción de pacientes en un primer grupo y pasó a un estudio de seguimiento de 2 años ( NCT04622553). Un estudio posterior a la autorización para abordar la seguridad a largo plazo y los efectos del tratamiento de NaMuscla (mexiletina) en los resultados informados por los pacientes en adultos con NDM (NCT04616807) ha concluido la inscripción de pacientes y proporcionará datos prospectivos de 3 años sobre NaMuscla en un entorno de la vida real.

Notas para editores

Acerca de los Trastornos Miotónicos y Miotonías No Distróficas (NDM)

Los trastornos miotónicos son un grupo de trastornos neuromusculares hereditarios heterogéneos caracterizados por un síntoma compartido llamado miotonía. La miotonía se puede describir como la incapacidad para relajar una contracción del músculo esquelético que se origina a partir de una contracción muscular voluntaria, como estrechar la mano de alguien y parpadear, o actividades cotidianas como cruzar la calle y subir escaleras.

Las miotonías no distróficas (NDM) son un subconjunto de trastornos miotónicos hereditarios raros (prevalencia de 1:100,0003) que son causados ​​por mutaciones dentro de los canales iónicos en la membrana del sarcolema de los músculos esqueléticos. Las miotonías no distróficas exhiben canalopatías tanto de sodio como de cloruro que dan como resultado una alteración de la excitabilidad de la membrana⁶. Para los pacientes con NDM, la miotonía es el síntoma más prominente y muestra diferentes fenotipos en subgrupos de trastornos de NDM, y puede afectar diferentes partes del cuerpo, como piernas, brazos o músculos faciales, con mayor severidad⁶.

La miotonía en pacientes con NDM tiene un inicio en la infancia y persiste a lo largo de su vida. Los pacientes perciben que la miotonía aumenta con el tiempo, lo que afecta  la vida diaria. Los pacientes describen la miotonía de diversas maneras (rigidez, calambres, dolor, dificultad para soltar el puño o dificultad para tragar o comer) que pueden contribuir a retrasos sustanciales en el diagnóstico y el tratamiento, lo que lleva a una disminución de la calidad de vida del paciente y, a menudo, discapacidad significativa^{4, 7}

Acerca de NaMuscla® (mexiletina)

NaMuscla® es el primer y único agente antimiotónico autorizado para tratar la miotonía sintomática en adultos con trastornos miotónicos no distróficos en Europa⁸. En ensayos controlados aleatorios, se ha demostrado que NaMuscla® (167 a 500 mg/día) reduce significativamente la miotonía en comparación con el placebo, reduciendo la hiperexcitabilidad del músculo esquelético a través de sus acciones de bloqueo de los canales de sodio dependientes del uso y dependientes del voltaje que son independientes de la causa. de la función del canal. Esto resultó en una mejora en la calidad de vida del paciente y otros resultados funcionales, con molestias gastrointestinales reportadas como el evento adverso más común, lo que demuestra que NaMuscla® es seguro y bien tolerado^{, 2, 8}

Sobre Lupin

Lupin es una empresa farmacéutica transnacional impulsada por la innovación con sede en Mumbai, India. La empresa desarrolla y comercializa una amplia gama de formulaciones genéricas y de marca, productos biotecnológicos y API en más de 100 mercados en los EE. UU., India, Sudáfrica y Asia Pacífico (APAC), América Latina (LATAM), Europa y las regiones de Oriente Medio.

La Compañía goza de una posición de liderazgo en los segmentos cardiovascular, antidiabético y respiratorio y tiene una presencia significativa en las áreas de antiinfecciosos, gastrointestinal (GI), sistema nervioso central (SNC) y salud de la mujer. Lupin es la tercera compañía farmacéutica más grande de los EE. UU.. La empresa invirtió el 9,6 % de sus ingresos en investigación y desarrollo en el año fiscal 2021.

Lupin cuenta con 15 plantas de fabricación, 7 centros de investigación, más de 20 000 profesionales que trabajan en todo el mundo y ha sido reconocido como un "gran lugar para trabajar" en el sector de biotecnología y productos farmacéuticos.

Sobre Exeltis

Exeltis es una división con un rápido crecimiento del grupo integrado de ciencias de la Salud, Insud Pharma. Exeltis posee una posición de liderazgo global en el área de Salud de la Mujer, donde continúa innovando y buscando nuevos tratamientos y dispositivos. Asimismo, en los últimos años ha diversificado su porfolio hacia otras áreas como son Sistema Nervioso Central, Oftalmología y Endocrinología. En España, Exeltis inició sus actividades en 2017.Con una presencia mundial que abarca a más de 40 países, Exeltis cuenta con más de 4.000 profesionales y una red global de fabricación.

Referencias:

1. Vicart S, et al. Neuromuscular Discord 31;2021:1124-1135
2. NaMuscla®. Summary of Product Characteristics. EU/1/18/1325/001-004. 18 December 2018
3. Emery AEH, Neuromuscular Discord 1991;1:19-29
4. Trivedi JR, et al. Brain 2013;136:2189-200
5. https://ec.europa.eu/eurostat/databrowser/view/tps00010/default/table?lang=en. Accessed 26/01/2022
6. Matthews E, et al. Brain 2010;133:9–22
7. Stunnenberg, BC, et al., Muscle Nerve 2020; 62:430-44
8. Matthews E, et al. Pract Neurol 2021;0:1–10